Des chercheurs de l’équipe Inserm 217 « Transfert de gènes à visée thérapeutique dans les cellules souches » de Bordeaux ont utilisé un système ingénieux de thérapie génique.
Le transfert de gènes chez des souris malades, couplé à un processus de sélection positive des cellules génétiquement modifiées, a permis de restaurer les fonctions déficientes chez des souris atteintes d’une maladie hématologique.
Leurs travaux montrent qu’il est possible de traiter une maladie génétique par une thérapie génique associée à une sélection positive.
Ces travaux ont bénéficié du soutien financier de l’AFM (Association Française contre les Myopathies) grâce aux dons du Téléthon.
source : Inserm